& nbsplabel φάσεις των δοκιμών

Droxidopa έχει αναπτυχθεί από την Τσέλσι Therapeutics για τη θεραπεία συμπτωματική ορθοστατική υπόταση σε ασθενείς με πρωτοπαθή ανεπάρκεια αυτόνομου νευρικού συστήματος -.. Η οποία μπορεί να σχετίζεται με τη νόσο του Πάρκινσον

Επί του παρόντος, το μόνο φάρμακο εγκριθεί ειδικά για τη συγκεκριμένη ένδειξη είναι μιδοδρίνη, και η FDA μπορεί να τραβήξει σύντομα από την αγορά, επειδή δεν έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματική σε αυστηρές δοκιμές.

Droxidopa ενεργεί ως αγγειοσυσταλτικό, ή που συστέλλει τα αιμοφόρα αγγεία, τα οποία, τουλάχιστον θεωρητικά, θα πρέπει να βοηθήσει τους ασθενείς να διατηρήσουν επαρκή αρτηριακή πίεση όταν σηκωθούν από καθιστή ή ύπτια θέση.

εφαρμογή μάρκετινγκ της Τσέλσι βασίζεται σε τρεις ασφάλειας και -efficacy δοκιμές και δύο που εξέτασε μόνο την ασφάλεια. Ένα σύνολο 535 ασθενών που υποβλήθηκαν σε θεραπεία σε κλινικές πρόγραμμα της εταιρείας, μόνο με 341 που λαμβάνουν το φάρμακο για περισσότερες από έξι εβδομάδες, σημειώνουν οι αναθεωρητές FDA.

Επιπλέον, μόνο 83 έλαβαν ποτέ τη μέγιστη δόση των 600 mg τρεις φορές την ημέρα.

Ως αποτέλεσμα, η αναθεώρηση προσωπικό FDA είπε, «η βάση δεδομένων ασφαλείας του εν λόγω προγράμματος ανάπτυξης δεν ήταν ισχυρή.»

υποστήριξε, επίσης, ότι τα διαθέσιμα δεδομένα για την ασφάλεια ήταν «όχι και τόσο καθαρό. «

Σύμφωνα με την αξιολόγηση,» κατά τη διάρκεια μακροπρόθεσμα εμπειρία ανοικτής επισήμανσης με droxidopa, υπήρχαν αρκετές θάνατοι, ΣΑΕ [σοβαρών ανεπιθύμητων συμβάντων], διακοπή για ανεπιθύμητες ενέργειες και εκδηλώσεις της υπερτασικής κρίσης, εγκεφαλικά επεισόδια και έμφραγμα του μυοκαρδίου. «

οι αναθεωρητές συνέχισε,« από τη βαθύτατη ανησυχία είναι οι εκθέσεις της κακόηθες νευροληπτικό σύνδρομο από την Ιαπωνία που δεν εξηγούνται σαφώς. Κατά τη διάρκεια μιας περιόδου αναφοράς 10 ετών, υπήρξαν εννέα περιπτώσεις κακόηθες νευροληπτικό σύνδρομο, ενώ οι ασθενείς έπαιρναν droxidopa. «

Αν και ορισμένες από αυτές τις περιπτώσεις θα μπορούσε να προκύψει από άλλα φάρμακα οι ασθενείς έπαιρναν, υπήρξαν αρκετές ότι« φαίνεται να έχουν καμία πιθανή αιτία «, εκτός από την έκθεση droxidopa, ενδείκνυται η επανεξέταση του προσωπικού.

Αλλά η αναθεώρηση επισημάνθηκε επίσης σημεία υπέρ του φαρμάκου.

η άλλη βασική μελέτη, επίσης, μια τυχαιοποιημένη μελέτη, τεκμηριωμένη βελτιώσεις στα συμπτώματα υπότασης η οποία διήρκεσε τουλάχιστον μία εβδομάδα. Η ίδια μελέτη έδειξε επίσης ότι droxidopa αυξημένη στέκεται συστολική πίεση για τουλάχιστον μία εβδομάδα.

Η συμβουλευτική επιτροπή θα κληθεί να συζητήσει ρεκόρ αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του φαρμάκου σε πειραματικών δεδομένων, και θα ψηφίσουν για το αν θα πρέπει να είναι εγκριθεί.

Η FDA δεν είναι υποχρεωμένη να ακολουθήσει συμβουλευτική συστάσεις της επιτροπής, αλλά συνήθως το κάνει.