Πριν από 15 χρόνια, ο John Essigmann από το Ινστιτούτο Τεχνολογίας της Μασαχουσέτης και οι συνεργάτες του από το Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον παρουσίασε μια νέα ιδέα για τα φάρμακα κατά του AIDS. Πίστευαν ότι αν μπορούσαμε να προκαλέσουν μεταλλάξεις στον ιό, θα μπορούσε να αναγκάσει ο ιός έγινε αδύναμο και τελικά πεθαίνουν, που είναι και η στρατηγική που το ανοσοποιητικό μας σύστημα που χρησιμοποιείται για την κατά ενός αριθμού ιών.

Όπως ήταν αναμενόμενο, η ερευνητές ανέπτυξαν ένα φάρμακο που μπορεί να προκαλέσει υψηλή ταχύτητα HIV μεταλλάξεις. Ωστόσο, σύμφωνα με το αποτέλεσμα μιας μικρής κλινικής δοκιμής το 2011, αυτό το φάρμακο δεν καθαρίσει τον ιό σε ασθενείς. Σε μια πρόσφατη εργασία που δημοσιεύθηκε στην «PNAS» στις 28 Ιουλίου, οι ερευνητές του ΜΙΤ βρήκε τον ακριβή μηχανισμό ενός φαρμάκου (KP1212) επάγεται μεταλλάξεις στο γονιδίωμα του ιού HIV. Οι ερευνητές πίστευαν αυτό θα μπορούσε να τους βοηθήσει να αναπτύξουν καλύτερες εκδοχές του φαρμάκου για να καταστρέψει τον ιό γρηγορότερα.

Σε αυτό το νέο άρθρο στο PNAS, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η ίδια KP1212 εισάγεται στο γονιδίωμα και εναλλάσσεται μεταξύ πέντε είδη των διαφορετικών σχημάτων και εισαγάγει μεταλλάξεις. Στη συνέχεια, χρησιμοποιώντας ένα γενετικά εργαλεία που αναπτύχθηκαν από εργαστήριο Essigmann του, οι ερευνητές προσδιόρισαν ότι KP1212 που προκαλείται από το 10% της γονιδιωματικής μετάλλαξης του ιού HIV. Με βάση αυτά τα ευρήματα, Essigmann μαντέψει αν KP1212 είναι σε θέση να τριπλασιάσει το ρυθμό μετάλλαξης του ιού HIV, μπορεί να καθαρίσει τον ιό σε ασθενείς σε 1-2 χρόνια.

Οι ερευνητές θέλουν να είναι σε θέση να πραγματοποιήσει σε μια πιο όρος πειράματα KP1212, και ενδιαφέρονται για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων, η οποία μπορεί να λειτουργήσει με μεγαλύτερη ταχύτητα, αλλάζοντας μερικά από τα χημικά χαρακτηριστικά των KP1212.

στις Ηνωμένες Πολιτείες κάθε ένα μωρό σε 691 γεννιέται με σύνδρομο Down . Οι ασθενείς της νόσου έχουν δύο αντίγραφα του χρωμοσώματος 21. Οι άνθρωποι γενικά χρησιμοποιούν το μοντέλο ποντικού για να μελετήσει το σύνδρομο Down, αλλά ορισμένοι ερευνητές πιστεύουν ότι το ζωικό μοντέλο δεν είναι ιδανική, γιατί ο ανθρώπινος εγκέφαλος είναι πολύ πιο περίπλοκη. Το μεγαλύτερο μέρος αυτής της πολυπλοκότητας προέρχεται από αστροκύτταρα, οι οποίες είναι σημαντικές για τη δομή και την ώθηση νεύρων αγωγιμότητα του εγκεφάλου.

Μια ερευνητική ομάδα από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Davis χρησιμοποιούμενη τεχνολογία iPS να μετατρέψει τα κύτταρα του δέρματος από το σύνδρομο Down ασθενή σε αστροκύτταρα, και ως εκ τούτου δημιουργήσει μια νέα μοντέλα της νόσου. Μελέτες έχουν δείξει ότι μια ανέξοδη αντιβιοτικό μπορεί να διορθώσει πολλά από τα ανωμαλίες του συνδρόμου Down. Το σχετικό έγγραφο δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Nature Communications στις 20 Ιουλίου

Χρησιμοποιώντας το νέο μοντέλο για τη διαλογή φαρμάκων, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το αντιβιοτικό μινοκυκλίνη μπορεί να διορθώσει πολλά ανωμαλίες των αστροκυττάρων και να βοηθήσει αστροκύτταρα για να αλληλεπιδράσει με τους νευρώνες πιο υγιείς . Μινοκυκλίνη, ένα αντιβιοτικό τετρακυκλίνη με αντιφλεγμονώδη ικανότητα, χρησιμοποιείται γενικά για τη θεραπεία βακτηριακών λοιμώξεων, ακμή και η αρθρίτιδα. Τα τελευταία χρόνια, όλο και περισσότερα στοιχεία έδειξαν ότι η μινοκυκλίνη έχουν τη δυνατότητα να προστατεύσει τα νεύρα. Αυτό το φάρμακο μπορεί να εισέλθει στον εγκέφαλο από το αίμα, και να επηρεάσει αστροκύτταρα.

IPS έχει βοηθήσει τους ερευνητές να χτίσει πολλά νευροαναπτυξιακές και νευροεκφυλιστικών μοντέλα ασθενειών, οι οποίες είναι πιο κατάλληλες για την έρευνα παθολογίας και διαλογής φαρμάκων. Χρησιμοποιώντας την τεχνολογία iPS, η έρευνα ανακάλυψε πρώτον το βασικό ρόλο των αστροκυττάρων στο σύνδρομο Down, και προσδιόρισε το φάρμακο αποτελεσματικό μονοπάτι.