Keryx Biopharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσε ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει Fast Track ονομασία για KRX-0401 (perifosine ), τα νέα της Εταιρίας, πιθανώς πρώτα στην κατηγορία τους, το στόμα αντικαρκινικός παράγοντας που αναστέλλει την φωσφοϊνοσιτίδη 3-κινάση (PI3K) /Akt μονοπατιού, για την αντιμετώπιση των υποτροπιάζον /ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα.

το Fast Track πρόγραμμα της FDA έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ανάπτυξη και την επίσπευση της αναθεώρησης των νέων φαρμάκων που προορίζονται για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή συνθήκες και ότι καταδεικνύουν το δυναμικό για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών. Fast Track οριστεί φάρμακα συνήθως πληρούν τις προϋποθέσεις για επανεξέταση προτεραιότητας, την επίσπευση έτσι τη διαδικασία αναθεώρησης FDA.

Μια κλινική μελέτη Φάσης 3 διερεύνηση perifosine σε συνδυασμό με VELCADE και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία των ασθενών με υποτροπιάζον /ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα αναμένεται να αρχίσει από το τέλος του έτους βάσει ειδικής αξιολόγησης πρωτοκόλλου (SPA) με τον FDA. Επιπλέον, τον Σεπτέμβριο, η Εταιρεία ανακοίνωσε ότι perifosine είχε λάβει χαρακτηρισμό ορφανών των ναρκωτικών στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Η μεθυλίωση του DNA σε ανθρώπους επηρεάζεται τόσο από τη διατροφή και την άσκηση που υποδηλώνει ότι θα μπορούσε να είναι επιγενετική εμπλέκονται στην ηλικία και το στυλ ζωής που σχετίζονται με ασθένειες, όπως διαβήτη τύπου 2. Έτσι, αναλύσαμε την έκφραση των έξι επιλεγμένων γονιδίων στο λιπώδη ιστό από άσχετα άτομα με NGT ή διαβήτη τύπου 2. Συμπεριλαμβανομένων PPARG, KCNQ1, TCF7L2 και IRS1 έδειξαν διαφορική μεθυλίωση του DNA στο λιπώδη ιστό από άσχετα άτομα με διαβήτη τύπου 2 σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου.

Για την περίληψη, θα επωφεληθούν από τα πλεονεκτήματα του ένα δίδυμο σχεδιασμό μελέτης για να παρουσιάσει για πρώτη φορά τόσο προφίλ mRNA και μεθυλίωσης του DNA του γονιδιώματος-ευρεία στο λιπώδη ιστό από MZ δίδυμο για διαβήτη τύπου 2. Το έργο αυτό αποδεικνύει ότι η μειωμένη έκφραση των γονιδίων που εμπλέκονται στο μεταβολισμό της ενέργειας και αυξημένη έκφραση φλεγμονωδών γονιδίων.

Ρον Bentsur, Διευθύνων Σύμβουλος της Keryx Biopharmaceuticals, σχολίασε, «Αυτή η Fast Track ονομασία μπορεί να μειώσει σημαντικά το χρόνο αναθεώρηση FDA της μια νέα εφαρμογή ναρκωτικών, και ως εκ τούτου μπορεί να επιταχύνει το χρόνο διάθεσης στην αγορά για perifosine στο πολλαπλό μυέλωμα. » Ο κ Bentsur πρόσθεσε: «Πιστεύουμε ότι το Fast Track ονομασία, μαζί με την κατάσταση SPA και τα ορφανά φάρμακα που χορηγούνται στο παρελθόν μας από το FDA για perifosine στο πολλαπλό μυέλωμα, βελτιώνει σημαντικά την πρόταση αξίας της perifosine σε αυτήν την ένδειξη. Είμαστε πρόθυμοι να αρχίσει η κλινική μελέτη φάσης 3 αργότερα αυτό το μήνα. «

KRX-0401 (perifosine) είναι σε άδεια από Keryx από AeternaZentaris, Inc. στις Ηνωμένες Πολιτείες, τον Καναδά και το Μεξικό.